Kopfbereich

AOP Orphan Pharmaceuticals AG įsigijo Selisistat - klinikinių tyrimų etapą pasiekusį vaistą – kandidatą gydyti Hantingtono ligą (HL)


Bendrovė AOP Orphan Pharmaceuticals AG šiandien pranešė, kad įsigijo Selisistat, labai selektyvų SIRT1 inhibitorių. Anksčiau atliktuose eksperimentiniuose tyrimuose pademonstruota, kad preparatas sergant daugeliu neurodegeneracinių ligų galimai pasižymi ligą modifikuojančiomis savybėmis. In vitro sąlygomis gauti duomenys taip pat leidžia teigti, kad Selisistat galėtų veikti kaip cheminis stimulas ir aktyvinti funkciniu požiūriu aktyvius neuronus.

Vaistas – kandidatas buvo tirtas klinikoje I fazės (dozės nustatymo ir toleravimo žmonėms) ir II fazės (terapinio veiksmingumo ribotam skaičiui pacientų) HL tyrimuose. Įrodyta, kad Selisistat yra saugus ir toleruojamas. Kadangi HL būdingas lėtinis pobūdis, reikės atlikti kitą kontroliuojamą ilgalaikį III fazės tyrimą.

SIRT1 inhibitorius Selisistat yra ne tik galimai ligą modifikuojantis vaistas nuo neurodegenercinių ligų, tačiau gali būti vertingas terapiniu požiūriu daugeliui kitų indikacijų, pavyzdžiui, sergant leukemija, vėžiu, sepsiu ir transplantuoto organo atmetimo profilaktikai.

„Svarbių vaistų, skirtų gydyti nuo retų ligų, kūrimas yra susijęs su didele rizika,“ – pareiškė Dr. Rudolf Widmann, AOP Orhan generalinis direktorius. „Kad vaistas pasiektų pacientus, kuriems jo reikia, šiandien nepakanka nugalėti kliūtis ir įrodyti veiksmingumą bei saugumą ir vaistą užregistruoti kontrolės institucijose. Prieštaravimai gaminant įperkamus vaistus nuolat sudėtingesne tampančioje administracinėje aplinkoje dažnai lemia mokslinių tyrimų strigimą. Tai yra apgailėtina plėtra pacientams, gydytojams, farmacijos pramonei ir mokėtojams.

Bendrovė AOP Orphan nusprendė išsaugoti vilčių teikiančio vaisto - kandidato Selisistat galimybes ir, atlikusi kruopštų turimų duomenų vertinimą bei po konsultacijų su medicinos ekspertais ir kontrolės institucijų specialistais, ieškos partnerių, priimsiančių iššūkį toliau tęsti Selisistat kūrimą galimoms indikacijoms, nes, kaip pareiškė Dr. Widmann, „prarasta viltis nėra galimybė, nebent nepakankamas veiksmingumas ar nepriimtinas toksinis poveikis priverčia ieškoti alternatyvių molekulių“.

Apie Hantingtono ligą

Hantingtono liga yra įgimtas smegenų sutrikimas, įprastai pasireiškiantis sulaukus 30 – 50 metų amžiaus ir įvairiu mastu pažeidžiantis asmens atmintį, emocijas ir judesius. Ligos simptomus iš esmės sukelia „defektinių“ baltymų kaupimasis nervų ląstelėse; šių baltymų organizmas nesugeba suardyti, todėl ląstelės žūva. Turimi gydymui vartojami vaistai daugiausia malšina simptomus, tačiau Selisistat gali turėti ligą modifikuojančių savybių, kurios padeda ląstelėms sumažinti defektinių baltymų toksinį poveikį ir lėtina HL progresavimą.

Apie AOP Orphan

AOP Orphan yra tarptautinė bendrovė, kurios pagrindinė būstinė yra Vienoje, Austrijoje. Bendrovės veikla sutelkta į vaistų, skirtų gydyti nuo retų ir kompleksinių ligų, klinikinius mokslinius tyrimus, kūrimą ir platinimą. Bendrovė taip pat teikia individualiai pritaikytas ir užsakomąsias paslaugas, siekdama prisitaikyti bei patenkinti gydytojų ir pacientų poreikius Centrinėje Europoje, Vidurio Rytuose ir Azijoje. Pastaruoju metu bendrovė AOP Orphan yra sutelkusi dėmesį į retas ir sudėtingas hematologines, onkologines, širdies, plaučių,neurologines, psichikos bei virškinimo sistemos ligas.


Contact AOP Orphan Pharmaceuticals AG
Dr. Georg Fischer
Chief of Corporate Development
Wilhelminenstraße 91/IIf, 1160 Vienna, Austria
T: + 43 1 503 72 44 15
F: + 43 1 503 72 44 5
M: georg.fischer(at)aoporphan.com